2024年全球及中国基因修饰动物模型行业运行现状分析及产业发展前景研究预测-中金企信发布

报告发布方：中金企信国际咨询《2024-2030年基因修饰动物模型市场投资战略与行业发展趋势研发报告-中金企信发布》

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基因修饰动物模型产品广泛应用于生命科学和医学研究、药物研发、CRO服务等领域。根据《中国上市公司协会上市公司行业统计分类指引》，基因修饰动物模型产品属于“M科学研究和技术服务业”，所处行业为“M73研究和试验发展。

（1）基因修饰动物模型服务行业发展现状：模式动物是实验动物的一个重要分支，能够模仿人类疾病的各个方面，帮助科研人员获得有关疾病及其预防、诊断和治疗的资料，因此被广泛应用于生物分析、表型分析以及药效分析与评价等领域。模式动物包括众多种类，如鼠类、猴类、犬类等，其中小鼠的应用最为广泛。鼠类模型具有繁殖能力强、世代周期短；组织器官结构和细胞功能结构与人类相似；与人类基因高度同源，且已完成全基因组测序的优势，常应用于科学探索和药物开发，为应用最广泛的模式动物。基因修饰动物指利用各种基因编辑技术把模式动物中目的DNA片段导入或删除，实现内源基因的修改，从而构造出能够模拟人类特定生理、病理、细胞特征的生物模型，多用于靶点研究与药效评估。相较其他类别动物模型，基因修饰动物模型可以实现对人类生理或病理更精确的模拟，更适合作为研究人类基因功能和疾病致病机制探索的实验模型；当前大量学术研究、药物开发围绕靶点进行，基因修饰动物契合了这一研发潮流。

（2）全球基因修饰动物模型服务行业现状：近两年，全球医药研发管线数量仍然处于上升状态。根据中金企信数据，2023年全球医药研发管线数量为21,292，同比增长5.89%。虽然2023年全球医药研发管线增速低于2022年，但是仍然高于2021年的管线规模增速。2022年全球医药研发管线规模增速为8.22%，2021年全球医药研发管线规模增速为4.76%，近五年全球医药研发管线规模平均增长率为6.90%。

根据统计数据，2018年到2022年，全球医药研发外包服务(CRO)包含临床前、临床阶段及CMC业务的市场规模从552.0亿美元以10.1%的年复合年增长率增长到810.5亿美元，预计全球医药研发外包服务(CRO)市场规模将会于2030年达到1,648.3亿美元。2018年到2022年，中国医药研发外包服务(CRO)市场规模从364.9亿人民币以22.2%的年复合年增长率增长到813.7亿人民币，随着中国药物研发流程的标准化以及药物研发投入逐年增长，预计在未来，中国医药研发外包服务(CRO)市场规模将会以14.0%的年复合年增长率于2030年达到2,757.7亿人民币。中国CRO服务市场未来预计增速将大幅高于全球CRO服务市场对应增速。

其中，在临床前药理药效评价行业，2022年全球临床前药理药效评价行业市场规模约39.61亿美元，预计2026年及2030年将分别增至58.42亿美元以及79.12亿美元，2022-2026E以及2026E-2030E的复合增长率分别为10.20%和7.88%；2022年中国临床前药理药效评价行业市场规模约64.46亿元人民币，预计2026年及2030年将分别增至111.58亿元以及145.96亿元，2022-2026E以及2026E-2030E的复合增长率分别为14.70%和6.94%。在新药研发、靶向药需求、药物研发临床前试验活动逐年增加的带动下，动物模型的使用量和市场规模仍呈持续增长趋势。

（3）国内行业运行现状分析：目前，国内创新药融资市场自2020年后已连续3年下降，生物医药和生物技术公司纷纷通过减少药物管线和缩减研发支出等进行调整。国家统计局发布《中华人民共和国2023年国民经济和社会发展统计公报》显示，国家自然科学基金共资助5.25万个项目，2023年全年研究与试验发展（R&D）经费支出33,278亿元，比上年增长8.1%，与国内生产总值之比为2.64%，其中基础研究经费2,212亿元，比上年增长9.3%，占R&D经费支出比重为6.65%。生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业，为鼓励创新药研发，提升药品质量，陆续出台了优先评审、MAH制度、默认许可制等规定，我国创新药行业在加快新药注册步伐上取得了良好效果，从而促进国内创新药企业的成长进程，国产创新药从“与国际接轨”到“出海”，将支撑生物医药行业整体产业链的持续发展。

在产业和政策的推动下，生命科学基础研究逐渐备受重视，我国模式生物行业及CXO行业或将迎来高速发展。从供给端来看，我国小鼠模型市场格局较为分散，本土企业占比较高，维通利华（Charles River中国子公司）、药康生物、南模生物、百奥赛图等本土企业市占率较高。与外资企业相比，我国企业起步较晚，但依靠工程师红利，承接了欧美的产能转移；随着基因编辑技术的发展，基因修饰动物品系持续扩充；国内生产动物模型的效率和成本不断优化，逐渐成为包括全球知名药企和CXO公司的动物模型服务供应来源。

（4）基因修饰动物模型行业发展特点分析：基因修饰动物模型行业最早是从实验室走出来的行业，目前发展为面向科研服务和新药研发两大方向，对应科研客户和工业客户，覆盖生命科学领域和生物医药领域。

基因修饰动物模型的研发包含模型构建、种群扩繁、表型分析等流程，仅模型构建就包含策略设计、载体构建、小鼠胚胎干细胞转染、受精卵和胚胎的显微注射、基因型鉴定、模型繁育等多个环节，每个环节又分别由多道工序组合而成，是对科技研发、创新升级、知识密集、多学科交叉依赖度的高新技术产业。对企业的模型研发能力、动物繁育体系有较高要求，因此企业既需要大量具备多学科背景的复合型高水平人才支持，也需要熟练掌握分子、细胞、显微注射等技术的操作人员，打造稳定的具备核心竞争力的人才团队，不断加强研发积累，通过长期的产品开发实践优化和改进实验生产条件，达到高效率高成功率地大规模制备动物模型的条件。

同时，基因修饰动物模型的构建、繁育需要在特定环境中进行，因此要求企业建设符合标准的实验室、动物设施以及购置专用设备，以保证繁育环境能达到恒温恒湿、SPF级别等要求，需要企业有较高成本的设施投入；加之，在实验动物的管理和实验过程中，AAALAC认证作为国际性认证，成为实验动物福利、动物质量、生物安全水准和国际前沿医学研究的质量标志，在促进行业发展的同时，也要求企业从初期的设施建设、管理到后期的实验动物使用、维护和管理，都需要积累丰富的大型动物设施管理专业知识和经验。

另外，基因修饰动物模型作为活体产品，其性状受品系背景、基因修饰方式、饲养环境影响，甚至实验设施的不同都有可能造成小鼠表型的不同，进而影响实验结果，对于客户而言，大部分国内可提供的产品有别于客户采购的多数标准类别、标准规格、同质化的研发、生产用材（例如普通试剂耗材等），而具备专业性、定制性等特征，要求企业需保持稳定的产品质量和优质的服务以满足客户的动态需求。

（5）行业的主要技术门槛分析：基因修饰动物模型行业具有多学科交叉、技术发展快、领域新、模型品种增长迅速、科研应用场景多变的特点，属于研发驱动型、技术密集型行业，具有较高壁垒。

国家在实验动物小鼠模型研制、生产、运输、出口、使用等方面均制定了严格的法律法规及行业标准，推行实验动物生产许可、使用许可、进出口管理制度，行业存在较高的准入壁垒。基因修饰动物模型的构建综合了生物信息学、细胞生物学、分子生物学、发育生物学等多个学科理论的交叉，对于企业研发人员的专业知识水平提出了较高要求；对技术人员的技术熟练程度、设施运营管理体系等均有较高要求，要求企业需不断加强研发积累，优化产品开发以及改进实验生产条件。基因修饰动物模型的制备、扩繁的效率和良率是一个长期积累的过程，行业新进入者由于缺乏充足的经验，通常面临较高的技术壁垒。

此外，在生命科学研究成果发表以及新药研究开发临床申报过程中，通常需要明确披露实验动物的信息来源，知名品牌有助于增强试验结果可信度；频繁更换品系供应商可能会给客户带来一系列的不确定性，客户对于经过自己验证过的品系忠诚度较高，对于行业新进入者而言，由于缺乏必要的合作经验，其获得市场优质客户认可的难度较大。

（6）产业发展前景分析：

1）基因编辑技术的进步降低商业化成本：自2012年以来，生命科学领域涌现CRISPR-Cas9技术，通过大幅缩短模型构建时间和降低构建成本，极大地推动了生命科学研究和开发进展。基于CRISPR-Cas9技术的试剂可显著提高基因编辑效率、降低实验成本，已被广泛应用于临床前研究，如对信号通路相关基因的寻找、药物靶点的筛选及基因治疗等。基因修饰动物模型行业内公司逐步吸收并优化CRISPR基因编辑技术，通过提升CRISPR同源重组效率等方面大幅提升了自身生产效率，降低了生产成本,为拓宽服务领域、降本增效、实现大规模商业化运用提供了契机。受益于技术突破后定制化模型的价格降低、交付速度提高，基因修饰模型的可及性大大提高，普通高校、药物研发单位都能广泛使用基因修饰动物模型，促进基因修饰动物市场繁荣发展。

2）创新药的研发投入提升市场需求：生命科学基础研究及创新药研发不断催生出新的靶点发现及临床前研究需求，未来全球医疗技术不断突破，随着药物靶点和治疗方式的研究进展深入，创新药领域将涌现更多产品，对基因编辑动物模型的研发及市场需求将有所提升。全球医药行业的研发投入主要来自于众多大型跨国药企，近些年增速保持平稳，2022年的研发投入达到了2,415亿美元，随着中小型生物医药公司的快速发展，研发投入持续增长，预计到2030年将增长至3,943亿美元，复合年增长率为6.3%。

GLP-1药物研发及商业化合作进展不断拉动上游产业链，除GLP-1单靶点药物以外，全球在研的多靶点激动剂大部分集中在GLP-1R/GIPR、GLP-1R/GCGR领域；肿瘤治疗目前仍然是创新药研发中的重中之重，ADC具有高特异性靶向能力和强效杀伤作用，因此在肿瘤治疗方面具有较大的潜力，ADC研发聚焦HER2ADC、TROP2ADC、CLDN18.2ADC等热门的靶点；自免疾病患者人群庞大，特应性皮炎、银屑病、类风湿关节炎、强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病为慢性病，患者人群庞大，需要长期用药，具有广阔的市场空间，自身免疫性疾病领域研发聚焦IL-17R、IL-4R、JAK1、TYK2等靶点；多肽药物在血糖管理与减重适应症方面均表现出优异的销售增长。

医药创新长期面临着“长周期、高投资、高风险”的压力，而专利药收益不及预期的潜在风险将影响企业自有资金对研发的投入力度。传统龙头药企更加侧重于快速实现产品商业化变现，研发导向型企业难以有足够的资金技术支持，发展时间也较短，导致国内“真正的原发性创新”Firstin-class产品稀缺。

我国创新药行业驶入快速发展期，发展大分子创新药的重要性将不断提高，研发投入金额和占比将不断加大，研发成果逐步兑现；靶向针对肿瘤、罕见病的药物治疗、基因治疗和细胞治疗，其对于疾病动物模型的“靶向性”要求也将不断提高。受此驱动，能够更好模拟人类疾病，实现靶点精准表达的人源化动物模型以及可以用于抗体药物研发的全人源抗体模型将成为基因修饰动物模型的尖端化研究领域，能够深度契合靶向生物创新药的研发需求。基因修饰动物模型受益于靶向生物创新药的研发及精准治疗的发展，市场规模有望得到高速增长。

与此相适应，创新药物各阶段临床试验数量呈现快速增长态势，临床前药物研发需求同步高速增长，带动了用于临床前研究的基因修饰动物模型需求的增加。由于临床研究阶段投入占比较大、失败风险率高，临床前阶段恰当地构造和使用动物模型筛选及评价药物的重要性日趋提升，动物模型在药物研发中降低成本、前置风险的作用日趋突出，这将有效带动动物模型的需求及在临床前研究中更广泛的运用。

3）中国市场蕴含巨大的发展空间：根据统计数据，与全球制药研发规模相比，中国制药市场在研发开支方面仍有较大的增长潜力。2022年，中国制药研发投入总额为326亿美元，占全球药品研发开支的13.5%。随着药物创新的需求增加、政策的鼓励加持、资金和专家的充足流入，预计2030年中国制药研发开支将达到675亿美元，2022年至2030年期间复合年增长率约为9.5%。中国的增长率接近为全球增长率的2倍。2022年美国药企17.1%的研发投入占比居全球领先水平，尽管中国药企近几年企业研发投入持续增加，但14.1%的研发投入占比仍远落后于美国，和16.2%的全球平均水平相比也有一定差距。

随着国家政策对“加快有临床价值的创新药上市”的明确导向:国家药监局发布的《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》明确提出，企业逐步向专利药研发、形成差异化的竞争优势方向转型，预计未来中国药企的研发投入将逐步增加。另外，肿瘤、mRNA疫苗、细胞基因治疗、大分子生物药等热点研发领域的出现，也进一步推动了国内医药企业研发投入的增加。

创新药企业的研发能力不断提升，国内优秀的创新药企业会在国际化浪潮中砥砺前行，目前共有9家内资企业的共12款国产创新药成功在美国、欧盟、日本等规划市场商业化，其中多个适应症获得美国FDA突破性疗法认定，数个适应症在上市申请中，标志着我国国产创新药已经具备实力参与国际舞台竞争。新药开发是一项复杂的系统工程，具有成本高、周期长、风险大的特点，CXO可以帮助创新药企业分担风险、降低研发的复杂性、减小研发难度、缩短研发周期，在临床前应用与人类更为相似接近的基因修饰动物模型能在早期真实准确地反映候选药物的实际效果，降低临床试验失败风险、合理控制成本和提高开发效率。

下游行业的高速增长为国内基因修饰动物模型行业提供了良好的发展机会。与国内市场相比，海外发达国家具有更加广阔的创新药市场潜力，并且综合经济发展水平、医疗保障体系结构等各个方面的因素，发达国家可能拥有更加宽松的创新药定价空间，能够给创新药研发带来更高的回报。近年来中国药物研发管线规模展现出蓬勃增长的态势，创新药审评审批速度大幅提升，国内药企的创新研发能力进一步增强，走向国际市场是进一步检验和提升企业研发能力。

根据统计数据，2019年全球动物模型支出占药物发现及临床前研发投入的比例达24.9%，同期中国此比例仅为5.6%，预计至2024年中国动物模型支出占比将达9.7%，同期全球此比例将达31.1%，反映中国实验动物市场渗透率较低，蕴含巨大发展空间。同时，中国基因修饰动物模型的市场规模占比远低于制药市场规模占比，亦反映了基因修饰动物模型行业的发展存在一定滞后，也意味着同行业中国公司存在巨大的发展机遇。

在科研端，利用实验动物模型可以进行针对基因、生理活动等展开基础科学研究，揭示普遍的生命科学规律。据中金企信统计数据，预计2024年全球生物科研试剂市场规模将增长至246亿美元。我国对生命科学领域研究尤为重视，根据《国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》，“十四五”时期，国内科研经费将持续稳步增长，预计2024年中国市场生命科学试剂市场规模将增长至260亿元。