中金企信发布-国内基因治疗市场规模将快速扩大：预计到2025年将达到178.9亿元
报告发布方：中金企信国际咨询《2024-2030年基因治疗市场竞争力分析及投资战略预测研发报告》
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1.基因治疗行业简介
1）基因治疗发展历史
基因治疗与分子生物学、基因组学、基因编辑技术等基础科学的发展关联十分密切。自1953年DNA双螺旋结构模型提出后，相关理论研究和技术取得了巨大进步，为基因的研究及应用奠定了基础。基因治疗的发展历史主要如下：
1972年，Friedmann和Roblin首次提出基因治疗的概念；2003年，全球首个基因治疗药物重组人p53腺病毒注射液（商品名：今又生/Gendicine）在中国获批；2005年，由腺病毒改造而来的溶瘤病毒治疗产品安柯瑞（Oncorine）在中国获批上市，为全球第一个获批的溶瘤病毒药物；2012年，基于AAV的基因治疗药物Glybera获EMA批准上市；2015年，Amgen公司的黑色素瘤治疗药物Imlygic成为FDA和EMA批准的首款溶瘤病毒治疗产品；
2017年，美国公司SparkTherapeutics的基因疗法Luxturna获批上市，成为FDA批准的首款基于AAV的基因疗法；2017年，诺华的Kymriah成为全球首个获FDA批准的CAR-T产品；2017年至今，Yescarta、Tecartus、Breyanzi、Abecma等多款药物获FDA批准上市。NMPA亦于2021年6月和9月批准中国首款CAR-T产品奕凯达®，以及中国首个1类新药CAR-T产品倍诺达®。
近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的发展逐步达到新的临界点；以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起，发展趋势明晰，对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。近年来，部分重要的基因治疗药物已纳入美国、英国、日本等多个发达国家的医保体系。
如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革，基因治疗将引领生物医药的第三次产业变革；参照2002年首个全人源单抗药物阿达木单抗（商品名：修美乐）上市后，全球大分子药物领域开启了20年的高速发展并仍保有较大增长潜力，基因治疗领域自2017年若干里程碑CAR-T产品上市后进入快速发展阶段，并有望在未来15-20年成为主要的创新药类别之一。
2）基因治疗优势及特点
①以基因治疗载体为核心，工艺开发和质控难度大
基因治疗药物的核心是将治疗性基因片段递送至特定细胞，而基因治疗载体决定了递送效率、靶向性、以及临床给药方式等基因治疗药物的关键属性，并最终影响药物的临床药效、安全性和商业化成本。
基因治疗生产过程复杂，涉及质粒转染和纯化、生产细胞大规模培养、质粒转染、病毒纯化等多个环节的工艺开发和质控方法开发，容错率低，对于过程控制的要求非常严苛，整体难度较大。因此，针对生产工艺及质量控制是基因治疗的核心开发内容，也是基因治疗CDMO企业竞争力的主要所在。
②与基础研究联系紧密
基因疗法真正意义上的产业化系始于2017年首个CAR-T疗法Kymriah上市。相较于传统药物，基因治疗与生物医学基础研究关联紧密，转化机制亦有所区别：基因治疗先导研究主要由高校、科研院所和医疗机构推动，基因治疗药物的技术孵化通常源于实验室研究。因此，缺乏产业化管理经验成为了制约基因治疗药物转化的重要因素之一，也使得该领域对外包服务的依赖性更强。
③较多依赖CDMO产业化服务
基因治疗领域发展时间不长，除少数大型制药公司近年来布局基因治疗业务外，大多数参与者均为初创公司。根据分析，截至2020年12月31日，全球约500家基因治疗公司中，79.1%的基因治疗公司为初创公司；截至2021年7月20日，在中国CDE有基因治疗产品临床试验公示的48家基因治疗公司中，75.0%为初创公司。
基因治疗产品研发和生产难度大、周期长、成本高，其中，药物发现和临床前阶段的研发投入约为9-11亿美元，临床阶段的研发投入约为8-12亿美元。基因治疗初创新药企业在药物开发、临床申报至商业化生产过程中，由于受到工艺开发能力、GMP生产经验、临床申报相关法规知识的限制，更多依赖专业的研发和生产外包服务。据中金企信数据统计，基因治疗外包渗透率超过65%，远超传统生物制剂的35%。
2.基因治疗行业格局
目前，全球领先的基因治疗新药公司的核心技术包括腺相关病毒载体技术、T细胞治疗技术、溶瘤病毒技术等，治疗领域集中于各类罕见疾病和肿瘤。
国内基因治疗新药公司主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品，以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。
3.基因治疗市场规模及前景
1）全球
2015年以来，全球基因治疗行业开始高速发展。从2016年到2020年，市场规模从5,040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年，全球基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元。
数据整理：中金企信国际咨询
2）中国
2016年-2020年，基因治疗市场规模从1,500万元增长到2,380万元，增长幅度尚不明显。但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。
数据整理：中金企信国际咨询